塩酸イリノテカンは、抗腫瘍効果をもつカンプトテシン(1966年、米国のWallらによって中国原産の植物「喜樹」より単離された抗腫瘍性アルカロイド)の副作用を低減した誘導体です。
　塩酸イリノテカンは、Ⅰ型DNAトポイソメラーゼの阻害という作用機序で、既存の抗がん剤とは各種マウス腫瘍に対して交叉耐性を示さず、広い抗腫瘍スペクトラムを持つことが知られています。この物質は、主に肝臓でカルボキシエステラーゼにより加水分解を受けて、活性本体であるSN-38を生成するプロドラッグ(体の中で代謝されてから作用を及ぼす薬)です。
　塩酸イリノテカンは、国内では、肺がん、大腸がん、婦人科がんなど11がん種の適用で承認されています。海外でも100か国以上で承認され、販売されています。

（2023年4月時点）